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Testare un trattamento una tantum per alleviare i sintomi del Parkinson

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Credito: Unsplash/CC0 di dominio pubblico

Dopo decenni di ricerca sulle cause e sul trattamento del morbo di Parkinson, la neurologa della UC Irvine Health, la dott.ssa Claire Henchcliffe, spera che una nuova terapia cellulare possa finalmente portare un sollievo significativo ai pazienti con il disturbo motorio neurodegenerativo progressivo.

Esperta nazionale sul morbo di Parkinson, fa parte di un piccolo gruppo di ricercatori statunitensi che stanno conducendo un primo studio clinico sull’uomo su cellule staminali trapiantate progettate per sostituire i neuroni produttori di dopamina che vengono distrutti dalla condizione debilitante e incurabile.

Quando il cervello perde la sua capacità di produrre la potente sostanza chimica neurotrasmettitrice, che porta a tremori, rigidità, lentezza e mancanza di coordinazione osservate nei pazienti con Parkinson.

Il trattamento con cellule staminali di nuova generazione, MSK-DA01, che ha ripristinato la capacità del cervello di produrre dopamina negli studi sugli animali, potrebbe avere profonde implicazioni per i quasi 1 milione di americani e 10 milioni di persone in tutto il mondo che vivono con il Parkinson, afferma Henchcliffe, presidente dell’UCI Dipartimento di Neurologia della Scuola di Medicina e ricercatore principale dell’innovativo processo.

“Il grande progresso qui è essere in grado di produrre quello che sembra un trattamento unico adatto a tutti che potrebbe potenzialmente fornire un sollievo per tutta la vita dai sintomi del Parkinson”, afferma. “Il lavoro preclinico ha dimostrato che queste cellule progenitrici della dopamina trapiantate, prelevate da cellule staminali embrionali umane, hanno migliorato il movimento e la coordinazione”.

Limiti dei farmaci

Gli attuali trattamenti per i pazienti con morbo di Parkinson si concentrano principalmente su farmaci che sostituiscono la dopamina o sostituti simili alla dopamina. Questi farmaci forniscono sollievo per i sintomi legati al movimento, ma di solito solo per un tempo limitato.

“Con il progredire della malattia, i farmaci diventano meno efficaci e le persone finiscono legate al fortino”, afferma Henchcliffe. “Per le persone con Parkinson avanzato, i farmaci non durano abbastanza a lungo”.

Il nuovo trattamento in fase di sperimentazione in pazienti con Parkinson avanzato coinvolge cellule staminali embrionali trasformate in neuroni produttori di dopamina che vengono trapiantati chirurgicamente nel putamen, l’area del cervello medio che non produce più dopamina.

Dopo l’intervento chirurgico, i partecipanti allo studio ricevono un trattamento di immunosoppressione con steroidi per via endovenosa e orale per un anno per aiutare a stabilire le cellule nervose trapiantate.

Testare la sicurezza, l’efficacia

Dimostrare la sicurezza e l’efficacia del trattamento sono gli obiettivi primari dello studio, sponsorizzato da BlueRock Therapeutics, uno sviluppatore di terapie cellulari ingegnerizzate per invertire la malattia con sede a Cambridge, Massachusetts.

“Sebbene abbiamo ottenuto eccellenti dati di sicurezza e tollerabilità da studi sugli animali, non è mai stato testato sull’uomo”, afferma Henchcliffe, che faceva parte del gruppo del Memorial Sloan Kettering Cancer Center e del Weill Cornell Medical Center che ha lavorato allo sviluppo della clinica di fase 1 prima di entrare a far parte della UCI School of Medicine nel 2020.

“Uno studio first-in-umano riguarda sempre l’assicurarsi che un trattamento sia sicuro e non causi effetti collaterali imprevisti”.

Il trapianto avviene presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. I partecipanti allo studio UCI Health sono quindi seguiti da Henchcliffe e dal team del programma Parkinson’s Disease and Movement Disorders a Irvine.

Nei prossimi due anni, i ricercatori studieranno se le cellule impiantate sopravvivono e se migliorano le funzioni motorie dei partecipanti allo studio.

Tecnologie migliorate

I rapidi progressi nella tecnologia delle cellule staminali negli ultimi anni hanno reso possibile questa sperimentazione clinica. I primi studi clinici per ripristinare la funzione della dopamina con il trapianto cellulare hanno mostrato risultati promettenti ma variabili, che lei attribuisce ai limiti delle precedenti fonti di cellule staminali.

“Abbiamo scoperto come produrre cellule staminali embrionali che possono essere coltivate in laboratorio in quantità quasi illimitate”, afferma Henchcliffe, che ha iniziato la sua ricerca sul Parkinson 25 anni fa.

“Ora i ricercatori, comprese le persone con cui ho lavorato al Memorial Sloan Kettering, hanno trovato un modo per differenziare quelle cellule in neuroni produttori di dopamina. Con l’arrivo delle nuove tecnologie, prevediamo alcuni progressi davvero accelerati per i pazienti”.

Il medico e scienziato di lunga data dei disturbi del movimento è entusiasta che questo studio di terapia cellulare, il culmine di decenni di sforzi di ricerca, sia disponibile per i pazienti dell’UCI Health.

“I pazienti entusiasti di questo processo lo vedono come qualcosa che sembra più una cura”, dice. “Qualcosa che può ripristinare le loro capacità, qualcosa che avvicina di più ai fondamenti del morbo di Parkinson, piuttosto che un trattamento che maschera i sintomi”.


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