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Il team di ricerca riferisce di una nuova opzione di trattamento per i tumori cerebrali che ricadono o non rispondono agli standard di cura

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Glioma del lobo parietale sinistro. Scansione TC con miglioramento del contrasto. Credito: Mikhail Kalinin/CC BY-SA 3.0

Assunto due volte al giorno, olutasidenib orale ha aiutato a stabilizzare i gliomi recidivanti o refrattari in pazienti pesantemente pretrattati con una tossicità minore rispetto al trattamento standard, secondo uno studio condotto dal Sylvester Comprehensive Cancer Center presso la University of Miami School of Medicine e pubblicato in Neuro-Oncologia.

I gliomi sono il tipo più comune di cancro al cervello maligno negli adulti e possono colpire i giovani adulti. Nonostante i progressi nel trattamento, che oggi includono chirurgia, radioterapia e chemioterapia, questi tumori inevitabilmente si ripresentano, progrediscono e i pazienti alla fine soccombono al cancro. Oltre alla prognosi infausta, i trattamenti sono tossici per il cervello e spesso lasciano i pazienti con problemi cognitivi.

“C’è un enorme bisogno insoddisfatto di trattamenti del glioma efficaci e meno tossici”, ha affermato l’autore principale dello studio Macarena de la Fuente, MD, capo della Divisione di Neuro-oncologia a Sylvester. “Sylvester è un centro di riferimento per il trattamento dei pazienti con glioma e abbiamo lavorato negli ultimi otto anni per identificare un trattamento più efficace e meno tossico per la cura di questi pazienti”.

Il Dr. de la Fuente e colleghi di tutto il mondo hanno studiato 26 pazienti adulti con glioma portatori della mutazione R132X della proteina isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che è tra le mutazioni più comuni associate alla malattia. Olutasidenib è un farmaco altamente potente che penetra nel cervello che inibisce selettivamente la mutazione IDH1.

Tutti i pazienti erano stati sottoposti a trattamenti standard di cura ma avevano ancora una recidiva della malattia, quindi i pazienti nello studio hanno ricevuto due dosi giornaliere del farmaco orale ei ricercatori hanno seguito i loro progressi per una media di oltre 15 mesi.

I ricercatori hanno scoperto che il farmaco ha aiutato a controllare e stabilizzare la malattia in quasi la metà dei pazienti. Otto dei pazienti, ovvero il 32%, avevano una malattia stabile per almeno quattro mesi. Inoltre, due pazienti hanno avuto una riduzione di oltre l’80% del volume del tumore. Il farmaco è stato ben tollerato, senza che siano state riportate tossicità dose-limitanti.

“Questa è la prima volta che olutasidenib ha dimostrato di essere sicuro in una popolazione di gliomi pesantemente pretrattata e ha dimostrato una certa efficacia preliminare”, ha affermato il dott. de la Fuente. “Stiamo andando avanti collaborando con i nostri ricercatori di scienze di base per trovare combinazioni che migliorino l’efficacia pur mantenendo un profilo di tossicità benigno”.


Fornito da Sylvester Comprehensive Cancer Center

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