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I risultati intermedi mostrano risultati promettenti nel ridurre la mancanza di respiro dalla cardiomiopatia ipertrofica

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Credito: Unsplash/CC0 di dominio pubblico

Un nuovo farmaco promette di fornire sollievo ai pazienti affetti da cardiomiopatia che soffrono di mancanza di respiro, secondo una ricerca avanzata presentata oggi alla sessione scientifica dell’American College of Cardiology (ACC) a Washington, DC

Florian Rader, MD, MSc, professore associato di Cardiologia e direttore medico del Centro per l’ipertensione presso lo Smidt Heart Institute di Cedars-Sinai, ha presentato i risultati di uno studio clinico internazionale che mostra che il farmaco, mavacamten, ha alleviato la mancanza di respiro nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

La condizione genetica provoca l’ispessimento del muscolo cardiaco e, di conseguenza, le cellule del muscolo cardiaco si ingrandiscono e spesso si sviluppano cicatrici tra le cellule. I pazienti con questa condizione in genere manifestano mancanza di respiro, pressione toracica, battito cardiaco irregolare e, sebbene raro, arresto cardiaco improvviso.

“Finora, i trattamenti esistenti per la cardiomiopatia ipertrofica non erano ottimali, lasciando la maggior parte dei pazienti sintomatici e spesso necessitanti di un intervento chirurgico invasivo o addirittura a cuore aperto”, ha affermato Rader, che ha servito come ricercatore principale del sito della sperimentazione clinica presso Cedars-Sinai e autore principale dell’abstract in ritardo di ACC. “I dati di follow-up di questo esteso studio clinico mostrano il successo nel ridurre l’ostruzione al flusso sanguigno fuori dal cuore nella cardiomiopatia ipertrofica. Insieme a questo sollievo dall’ostruzione sono arrivati ​​sostanziali miglioramenti nei sintomi e un importante biomarcatore del sangue per l’insufficienza cardiaca”.

Come ha spiegato Rader, anche co-direttore della Clinica di cardiomiopatia ipertrofica a Cedars-Sinai, nella presentazione dell’ultima ora, mavacamten ha mostrato un successo preliminare nell’alleviare i sintomi associati alla condizione, in particolare mancanza di respiro, che può essere debilitante per i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica .

I dati chiave della sperimentazione clinica, condivisi da Rader all’ACC22, includono:

  • L’età media dei 231 partecipanti allo studio clinico era di 60 anni e il 39% di quelli dello studio erano donne. Il follow-up mediano è stato di 62 settimane.
  • Il 69% dei partecipanti allo studio ha avuto un miglioramento della mancanza di respiro dopo 48 settimane di trattamento.
  • Il trattamento con mavacamten è stato generalmente ben tollerato e non sono stati sollevati nuovi problemi di sicurezza durante il follow-up a lungo termine.

Poiché la condizione è stata descritta per la prima volta circa 60 anni fa, Rader afferma che non sono state sviluppate opzioni di trattamento mirate specifiche per la malattia.

Sebbene la prevalenza della cardiomiopatia ipertrofica sia di circa 1 su 200 pazienti, Rader afferma che si ritiene che la condizione sia ampiamente sottodiagnosticata.

“Molti pazienti hanno la condizione – e spesso si sentono a corto di fiato o palpitazioni – ma il loro medico non riconosce questi sintomi come derivanti da cardiomiopatia ipertrofica”, ha detto Rader. “Invece, i pazienti possono essere informati dal loro medico che sono fuori forma, hanno bisogno di perdere peso o soffrono di una condizione di ansia”.

L’approccio corretto, dice Rader, è prima di tutto prestare molta attenzione ai sintomi del paziente. Se la mancanza di respiro è una preoccupazione principale, allora un medico dovrebbe ascoltare il cuore del paziente per un soffio, quindi seguire un elettrocardiogramma e, infine, un ecocardiogramma, che molto spesso porterà alla diagnosi corretta.

Christine M. Albert, MD, MPH, professoressa, presidente del Dipartimento di Cardiologia e della Distinguished Chair in Cardiology di Lee e Harold Kapelovitz, afferma che questa opzione di trattamento è specificamente progettata per la cardiomiopatia ipertrofica, un cambiamento positivo per i pazienti che hanno sofferto per anni.

“Questo è il rapporto più ampio e più lungo di mavacamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica”, ha affermato Albert, che sta anche partecipando all’ACC. “Siamo incoraggiati a sapere che si è dimostrato ancora una volta sicuro ed efficace. Siamo entusiasti di essere in prima linea nel portare questo trattamento sperimentale ai pazienti”.

Il farmaco è stato sviluppato da Bristol Myers Squibb ed è allo studio per l’approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense.


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